El 12 de agosto, Definium Therapeutics anunció que DT120 —su comprimido bucodispersable de LSD de grado farmacéutico— alcanzó el objetivo principal del ensayo de Fase 3 Voyage en trastorno de ansiedad generalizada (TAG). Es el segundo triunfo de la compañía en pocos meses: en junio ya había reportado datos positivos en depresión mayor.

Qué midió el ensayo

El estudio empleó una escala clásica de 56 puntos que evalúa las dimensiones emocional, cognitiva y física de la ansiedad: pensamientos rumiantes, dificultad para dormir, ánimo deprimido, inquietud motora, dolores musculares y náuseas. Doce semanas después de una única dosis, la puntuación había caído en promedio 11,6 puntos.

Frente al brazo placebo, la diferencia fue de 5,4 puntos. Wall Street esperaba una separación de cinco, así que el resultado superó el listón previsto. Todos los objetivos secundarios clave también se cumplieron, y los pacientes empezaron a notar cambios ya en el segundo día tras la dosis, con el efecto sostenido durante todo el período central del estudio.

Seguridad y logística de la sesión

El ensayo no arrojó señales nuevas de seguridad; en particular, no se registraron indicios de pensamientos o conductas suicidas. Tras recibir el fármaco, los participantes permanecen monitorizados hasta ocho horas. Definium informó que el tiempo medio para completar una lista de verificación de fin de sesión —que evalúa el estado psicológico y físico antes del alta— fue de 6,4 horas en la primera parte del estudio, y que a las ocho horas el 92% de los participantes ya cumplía los criterios.

Ese dato no es menor: la duración de la supervisión es uno de los cuellos de botella que más preocupan a clínicas y aseguradoras a la hora de imaginar cómo se implementaría un tratamiento psicodélico a escala.

La reacción del mercado

Las acciones de la compañía subieron un 15% en la apertura del miércoles, hasta poco más de 47 dólares, antes de estabilizarse cerca de 43 a media mañana. Analistas de Stifel calificaron los datos de «victoria limpia», destacando la rapidez del efecto y su durabilidad. Rob Barrow, director ejecutivo de Definium, sostuvo que esta «eficacia sin precedentes» debería «elevar el listón de lo que pacientes y clínicos esperan de los tratamientos para el TAG».

Las proyecciones financieras son ambiciosas: Evercore ISI modela ventas anuales pico de 2.000 millones de dólares en ansiedad generalizada, otros 2.000 millones en depresión mayor y 1.000 millones en TEPT.

Qué viene ahora

Un segundo ensayo de Fase 3 en TAG, llamado Panorama, debería arrojar datos en septiembre. Para el año próximo, Definium espera resultados de alto nivel de otro estudio en depresión mayor e iniciar una investigación en fase tardía para trastorno de estrés postraumático. Es un calendario denso que, si se sostiene, colocaría al LSD en la antesala regulatoria antes de lo que casi nadie preveía hace tres años.

Fuente: BioPharma Dive