Mientras los desarrolladores de psicodélicos hacen fila ante la FDA, un estado pequeño acaba de abrir una puerta lateral. Montana se convirtió en el primer estado de Estados Unidos en permitir que pacientes accedan a fármacos experimentales que solo superaron la Fase I, sin necesidad de estar en situación terminal. El Departamento de Salud estatal finalizó hace pocos días las reglas que regirán las clínicas habilitadas.

Cómo funciona el mecanismo

La ley amplía la lógica del Right to Try federal, que hasta ahora se limitaba a enfermos terminales. En Montana, un médico podrá derivar pacientes a centros de tratamiento experimental licenciados, donde se ofrecerán medicamentos que aprobaron únicamente los ensayos de Fase I, es decir, los estudios iniciales de seguridad.

Las empresas interesadas deben presentarse ante una junta de revisión estatal creada para ese fin, con un arancel de solicitud de 12.500 dólares. Se espera que las primeras clínicas abran hacia finales de 2026.

Qué significa Fase I, en concreto

Aquí está el punto crítico que señalan los críticos del esquema. Un ensayo de Fase I puede haber involucrado a cerca de diez voluntarios sanos y su objetivo es determinar tolerancia y dosis segura, no eficacia. Un fármaco que superó esa etapa no demostró que funcione; demostró que, en un grupo reducido, no causó daños inmediatos evidentes.

Para los detractores, el diseño habilita un modelo de negocio basado en cobrar por tratamientos sin evidencia de eficacia, con pacientes vulnerables como clientela. Para los defensores, ofrece una vía a personas que agotaron las opciones disponibles y no califican para ensayos clínicos.

La conexión psicodélica

El vínculo con este campo es directo: buena parte de los compuestos psicodélicos en desarrollo —análogos de psilocibina, derivados de ibogaína, moléculas de acción corta— ya completaron estudios de Fase I. En teoría, Montana podría convertirse en el primer lugar del país donde esas moléculas se administren comercialmente antes de la aprobación federal.

En la práctica, hay razones para el escepticismo. Como ocurrió con el Right to Try federal, muchos desarrolladores prefieren no operar en programas de este tipo: cualquier evento adverso registrado fuera de un ensayo controlado puede complicar la revisión posterior ante la FDA, y el objetivo principal del sector sigue siendo la aprobación federal plena, que hoy parece más cercana que nunca para compañías como Compass Pathways, Usona Institute o Resilient Pharmaceuticals.

Un experimento sobre el experimento

Más allá de cuántas empresas se sumen, Montana funcionará como un ensayo regulatorio observado de cerca. Si el modelo demuestra que se puede ampliar el acceso sin generar daños ni fraudes, otros estados lo imitarán. Si aparecen casos de pacientes perjudicados o de tratamientos costosos sin resultados, servirá de advertencia sobre los límites de saltearse el sistema de evidencia.

Fuente: MIT Technology Review

Foto: mypubliclands — licencia CC BY, vía Openverse.