Por primera vez en la historia de la medicina, una terapia basada en un psicodélico clásico está a punto de recibir la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El candidato más avanzado es COMP360, una formulación sintética de psilocibina desarrollada por Compass Pathways para tratar la depresión resistente al tratamiento (DRT).

Dos ensayos de Fase 3 con resultados positivos

El camino hacia la aprobación se ha acelerado gracias a dos ensayos clínicos consecutivos con resultados estadísticamente significativos. El primero, denominado COMP005 y completado en junio de 2025, marcó un hito histórico: fue el primer ensayo de Fase 3 en obtener resultados positivos para cualquier psicodélico clásico en cualquier indicación psiquiátrica en la historia de Estados Unidos. El segundo ensayo, COMP006, confirmó estos resultados en febrero de 2026, alcanzando también su criterio de valoración primario con alta significación estadística.

En conjunto, ambos estudios incluyeron a más de 1.000 participantes con depresión resistente al tratamiento, definida como depresión que no ha respondido a al menos dos tratamientos antidepresivos previos adecuados. Los resultados mostraron reducciones significativas en la gravedad de los síntomas depresivos frente al placebo, con efectos que comenzaban tan pronto como el día siguiente a la administración y se mantenían durante al menos seis meses con una o dos dosis.

Orden ejecutiva y revisión acelerada

El contexto regulatorio ha cambiado drásticamente en 2026. El 18 de abril, el presidente Trump firmó una orden ejecutiva dirigida a las agencias federales para que aceleren la investigación, revisión y aprobación de fármacos psicodélicos como tratamientos para enfermedades mentales graves. Solo seis días después, el comisionado de la FDA, Marty Makary, emitió Bonos de Prioridad Nacional a tres programas de terapia psicodélica, incluyendo COMP360 de Compass Pathways. Estos bonos comprimen el proceso de revisión estándar de la FDA, que normalmente tarda entre diez y doce meses, a apenas uno o dos meses.

Compass Pathways ya inició el proceso de presentación progresiva de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la FDA. Secciones del documento ya han sido enviadas, y la presentación completa está prevista para el cuarto trimestre de 2026. Si todo sigue según lo previsto, la FDA podría emitir su primera decisión de aprobación para una terapia psicodélica clásica a finales de 2026 o principios de 2027.

¿Qué significa esto para los pacientes?

La depresión resistente al tratamiento afecta a entre dos y tres millones de estadounidenses, y las opciones actuales son limitadas. COMP360, de aprobarse, representaría el primer mecanismo de acción genuinamente nuevo en la farmacología psiquiátrica desde la ketamina, y el primero de su clase en recibir aprobación para una indicación psiquiátrica.

Sin embargo, no sería un medicamento que se pueda llevar a casa. La aprobación, en caso de producirse, vendría acompañada de un Programa de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), lo que significa que COMP360 solo estaría disponible en centros de tratamiento certificados y bajo la supervisión de clínicos y terapeutas capacitados. Cada sesión implica preparación previa, la sesión de dosificación en sí —que dura varias horas— y sesiones de integración posteriores.

Pendiente también el reclasificación de la psilocibina

Además de la aprobación de la FDA, la psilocibina necesita ser reclasificada desde la Categoría I de sustancias controladas de la DEA, en la que actualmente se encuentra junto a drogas consideradas sin uso médico legítimo. La orden ejecutiva de Trump también dirigió a la DEA a iniciar y completar esta revisión «tan rápidamente como sea posible» una vez finalizados los ensayos de Fase 3. Este proceso podría agregar tiempo entre la aprobación de la FDA y la disponibilidad comercial real del fármaco.

Un momento histórico para la psiquiatría

Independientemente del calendario exacto, la convergencia de dos ensayos de Fase 3 positivos, una orden ejecutiva presidencial y un bono de revisión prioritaria que comprime los plazos regulatorios señala que estamos ante el momento más avanzado en la historia hacia la aprobación de una terapia psicodélica en Estados Unidos. Para los millones de pacientes con depresión resistente al tratamiento que no han encontrado alivio con las opciones disponibles, este es un desarrollo que merece seguirse muy de cerca.

Fuente: Medical Daily – Psilocybin Could Become the First FDA-Approved Psychedelic Therapy Within Months